Um estudo liderado pelo neurocientista brasileiro Alysson Muotri conseguiu, com a ajuda de "minicérebros" e do coquetel de drogas anti-HIV, bloquear a ação da síndrome de Aicardi-Goutieres, uma doença neurológica rara e severa.
Quando ocorre essa síndrome, já no ultrassom, durante a gestação, o médico nota que o cérebro do feto não está se desenvolvendo. Os neurônios começam a crescer, mas depois morrem. O cérebro não cresce. É uma das condições que causam a microcefalia.
A criança nasce com graves consequências, sem poder falar, se movimentar. É um caso que a deixa quase em estado vegetativo.
"Começamos a dar os remédios e ver os resultados em humanos. Em seis meses, conseguimos reduzir a resposta inflamatória e diminuir a progressão da doença", diz Muotri.
O pesquisador conta que, infelizmente, os pacientes que já nasceram com a doença não podem ter os efeitos revertidos, já que boa parte das células já começam a morrer ainda na gestação. "No futuro, queremos começar o tratamento cada vez mais cedo, logo quando detectamos na barriga da mãe".
Para chegar ao resultado, publicado na revista "Cell Stem Cell", Muotri buscou entender como a destruição dos neurônios acontecia nessa síndrome. Para isso, usou "minicérebros", técnica em que células dos pacientes são coletadas e cultivadas em laboratório, e então reprogramadas para a criação de cérebros em miniatura (entenda na arte abaixo).
Essa metodologia é adotada porque não seria possível fazer os testes necessários em cérebros de humanos vivos.
O pesquisador criou versões de minicérebros de pacientes com e sem a síndrome, para ter um parâmetro comparativo.
Inicialmente, a obervação da autodestruição dos neurônios revelou um mecanismo que lembrava a ação de um vírus ou bactéria. No entanto, os pacientes com a doença não sofriam a ação de micro-organismos.
O olhar foi desviado, então, para dentro da célula. "Essa foi a grande surpresa", disse o cientista. Segundo Muotri, as células humanas são repletas de sequências de DNA repetitivas chamadas de retrotransposon. Elas conseguem "pular" de uma região para a outra do genoma e, por isso, são chamada de "genes saltadores".
De acordo com a pesquisa, os pacientes com a Síndrome de Aicardi-Goutieres têm esses "genes saltadores" ativos demais, o que causa a destruição dos seus neurônios. Muotri diz que isso acontece porque há uma mutação numa enzima que controla esses genes.
As consequências dessa mutação são muito parecidas ao que acontece com as células infectadas por vírus como o HIV. Sabendo disso, os pesquisadores resolveram testar os medicamentos já disponíveis nos "minicérebros" contra a síndrome e o coquetel anti-HIV deu resultado.
"A gente decidiu testar drogas antivirais. Recuperamos a morte celular, abaixamos a resposta inflamatória, e os 'minicérebros' não ficaram mais microcefálicos, começaram a se desenvolver normalmente", afirmou o pesquisador.
Segundo Muotri, no futuro, pacientes com doenças com o mesmo mecanismo, como Parkinson, Alzheimer, Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) e autismo também podem se beneficiar do tratamento.
